Skip til indhold
Få vores nyhedsbrev
Da En
  • Udgivelser
  • Medarbejdere
  • Undersøgelser i gang
  • Temaer
  • Om VIVE
  • Nyheder
  • Arrangementer
  • Projektforløb
  • Centre og netværk
  • Kontakt
  • Presse
  • Vi tilbyder
Da / En
Tilmeld nyhedsbrev
Del
Videnskabelig artikel, ­1. august 2021

Strategies of Stratification: Regulating market access in the era of personalized medicine

Det er vigtigt at skabe transparens om det metodiske grundlag, når det skal vurderes, om nye lægemidlers værdi står mål med prisen. Det er konklusionen i denne videnskabelige artikel, der har været bragt i tidsskriftet Social Studies of Science.

Sarah Wadmann & Amalie Martinus Hauge
Sundhed, Patient, Styring, Sygehuse, Effektivisering
Læs artiklen Strategies of Stratification: Regulating market access in the era of personalized medicine
Arkivfoto: Lars Degnbol/VIVE

Kontakt

Sarah Wadmann Seniorforsker, cand.scient.san.publ., ph.d. M: 61 82 77 35 sawa@vive.dk

Stadigt flere lægemidler målrettes genetiske sygdomsmekanismer. Det betyder, at patienter, som tidligere ikke kunne behandles for deres sygdom, i de senere år har fået adgang til behandling.

Det har skabt nye behandlingsmuligheder for patientgrupper, som ikke tidligere har haft adgang til behandling. Imidlertid er de nye lægemidler ofte højt prissat, markedet er uigennemsigtigt, og dokumentationen for behandlingseffekten er typisk behæftet med usikkerheder. Det rejser vanskelige spørgsmål om, hvilke nye behandlinger der skal indføres i sundhedsvæsenet, og hvilke patienter der skal have adgang.

I denne artikel undersøger vi, hvilke regulatoriske udfordringer der i praksis kan opstå, når der skal sættes grænser for, hvem der kan få adgang til nye behandlinger. Artiklen udgår fra forskningsprojektet INFORMED, der er blevet til på baggrund af en bevilling fra Novo Nordisk Fonden.

Artiklen bygger på et kvalitativt casestudie af Medicinrådets beslutningsproces vedrørende lægemidlet nusinersen, som er godkendt af det europæiske lægemiddelagentur (EMA) til behandling af muskelsvindsygdommen 5q spinal muskelatrofi (SMA). Analysen dækker perioden fra EMAs markedsføringsgodkendelse i maj 2017 til Medicinrådets anden anbefaling vedrørende nusinersen i maj 2018.

Resultater

Regulatoriske vurderinger af lægemidlers værdi fremstilles ofte som en teknokratisk proces, hvor systematisk analyse af effekter og omkostninger medfører entydige resultater, der kan understøtte effektiv brug af begrænsede sundhedsressourcer. I tråd med internationale studier viser denne artikel, at der i praksis kan være usikkerheder, som skaber rum for forhandling om, hvilken værdi en behandling har for hvilke patienter.

I den konkrete case drejede forhandlingerne sig ikke kun om behandlingens effektivitet, men også om, hvorvidt og på hvilket grundlag patientpopulationen kunne opdeles i subgrupper. SMA er både karakteriseret ved genetiske og fysisk observerbare symptomer – og der er ikke en entydig relation mellem de to typer symptomer. Denne uvished har aktører med forskellige interesser kunnet udnytte til at argumentere for en henholdsvis bred eller snæver adgang til den nye behandling.

Vurderingen af nye lægemidler – og andre medicinske teknologier – har en teknisk karakter. Derfor kan det være vanskeligt for udenforstående at gennemskue, hvilke metodiske valg der er afgørende for resultatet af vurderingen – og hvilke antagelser de bygger på. I denne artikel peger vi på, at det er væsentligt at kaste lys på og sikre transparens om det metodiske grundlag, som stratificering (opdeling) af patientpopulationer bygger på, fordi de resulterende prioriteringsbeslutninger har stor betydning for de patientgrupper, de vedrører.

Datagrundlag

Artiklen er baseret på en analyse af officielle dokumenter, herunder vurderingsrapporter publiceret af EMA og Medicinrådet, høringssvar fra lægemiddelproducenten Biogen og Muskelsvindfonden samt debatartikler publiceret i nyhedsmedier. Indsigterne fra dokumentanalysen er suppleret med baggrundsinterview med ansatte i Medicinrådets sekretariat, medlemmer af medicinrådets fagudvalg vedrørende spinal muskelatrofi, medlemmer af Medicinrådet, repræsentanter fra Muskelsvindfonden samt en repræsentant fra Biogen.

’Læs mere’:

 

Læs mere

  • Statusartikel: Real-world evidence ved lægemiddelgodkendelse:
  • Debatindlæg: De politiske rammebetingelser for medicinrådet bør gøres tydeligere 
  • Videnskabelig artikel: New model for prioritised adoption and use of hospital medicine in Denmark since 2017: Challenges and perspectives:
  • Videnskabelig artikel: Viden, værdi og omstridt ekspertise: Analyse af den danske debat om lægemiddelprioritering 
  • Rapport: Kortlægning af lægemiddelområdet i de nordiske lande 

Om denne udgivelse

Finansieret af:

Novo Nordisk Fonden

Mere fra samme undersøgelse

Videnskabelig artikel, 1. december 2022 National clinical guidelines and treatment centralization do not guarantee consistency in healthcare delivery
Arrangement, Torsdag den 10. november 2022 kl. 13-16 INFORMED: Eftermiddagsmøde om forskningens plads i politikudviklingen i sundhedsvæsenet
Andet, 22. marts 2021 At vælge side i organisatorisk etnografi
Fagbladsartikel, 17. november 2020 Den økonomisk ansvarlige læge i krisetider: Konstituering af lægerollen i 1930’erne og 1970’erne
Videnskabelig artikel, 4. oktober 2020 One last round of chemo? Insights from conversations between oncologists and lung cancer patients about prognosis and treatment decisions
Læs også
  1. Nyhed

    Kursus i sundhedsøkonomi oktober 2023

  2. Nyhed

    Workshop on “Soldiers - Recruitment, training, combat exposure, deployments and returning to civilian life”

  3. Nyhed

    Webinar: Brug tryghedsskabende velfærdsteknologi sikkert i arbejdet med borgere med demens

  4. Kommunetal

    Kommunerne overskrider igen budgetterne for udsatte grupper

  5. Undersøgelse i gang

    Hvordan oplever SOSU-elever og SOSU-medarbejdere med migrantbaggrund arbejdet i ældreplejen?

  6. Gå hjem-møde i Aarhus

    Få nyeste viden om faste, tværfaglige og selvstyrende teams i ældreplejen

  7. Gå hjem-møde i København

    Få nyeste viden om faste, tværfaglige og selvstyrende teams i ældreplejen

  8. Rapport

    Der er potentiale for at forbedre rekrutteringen af personer sigtet for spirituskørsel til alkoholbehandling

  9. Nyhed

    Landdistrikterne i den kommunale økonomi – afspejles de i økonomiaftaler og udligning?

  10. Rapport

    Udbuddet kan ikke følge med efterspørgslen i psykologordningen efter udvidelser

Tilmeld nyhedsbrev
Del

Tlf: 44 45 55 00

Mail: vive@vive.dk

EAN: 5798000354845

CVR: 23 15 51 17

KontaktPresseJob i VIVETilgængelighedserklæring

VIVE – Det Nationale Forsknings- og Analysecenter for Velfærd leverer viden, der bidrager til at udvikle velfærdssamfundet og til at styrke kvalitetsudvikling, effektivisering og styring i den offentlige sektor både i kommuner, regioner og nationalt.

Vores nyeste viden i din indbakke hver uge.

Tilmeld nyhedsbrev
Følg os